Dalam dekade terakhir, Indonesia telah melihat kemajuan pesat dalam bidang bioteknologi, khususnya terapi genetik untuk penyakit metabolik. Salah satu lompatan besar adalah kemampuan untuk mengubah gen yang bermasalah, sehingga bisa mengurangi atau bahkan menghilangkan gejala penyakit. Resinya, peran bioteknologi dalam terapi genetik memberikan harapan baru bagi pasien dengan penyakit metabolik di Indonesia.